Tratamiento de la hemofilia: ¿dónde estamos?

Este trastorno hemorrágico

, hereditario y crónico, afecta principalmente a los hombres. Se refiere a un dos nacimientos por cada 10.000 nacimientos masculinos, alrededor de 5.000 hemofílicos en Francia.

Dos tratamientos principales para el trastorno de sangrado hemofilia es u n trastorno de la coagulación , que se manifiesta por sangrado en las articulaciones, los músculos y los órganos, después de un choque

(accidente, corte) o espontáneamente. Dependiendo de la severidad de la enfermedad y en la ausencia de tratamiento, estos pueden ser sangrado muy raro (por ejemplo, causada por la cirugía), o con frecuencia (varias veces al mes).

o tratamiento de plasma recombinante On distingue dos tipos de hemofilia, llamados A y B

  • . Ambos se adaptan a los dos principales tratamientos existentes: plasma o recombinante. El tratamiento con plasma,
  • es decir, la inyección de medicamentos a base de hemoderivados, ha sido durante mucho tiempo el único utilizado. . Esta técnica, que proyecta la sombra de la contaminación (asunto sangre contaminada, 1983-2003), ahora está suplantada en Occidente por el tratamiento recombinante. Este producido por el genio genética

, no usa ningún elemento de origen humano. En Francia, más del 80% de los hemofílicos ahora han utilizar el tratamiento recombinante.

profilaxis, un enfoque preventivo eficaz en pacientes con hemofilia

Tanto el tratamiento, plasma y know recombinante, hemofilia tienen largo administrado solo en caso de una crisis de sangrado. Durante 20 años, el inicio de la profilaxis, es decir un modo de administración preventiva, una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes hemofílicos.

Una mejor calidad de vida Este nueva administración hace que la vida de los hemofílicos "ordinarios". "en los países en desarrollo, donde el tratamiento profiláctico no existe debido a los costos, los hemofílicos mueren o terminan en silla de ruedas más pronto subraya el hematólogo. Mientras que un hemofílico que tienen acceso a tratamiento preventivo puede asistir a la escuela, hacer deporte, y tiene una expectativa de vida similar, dentro de unos meses, el resto de la población. "

Hay más de 50 años en Francia, los hemofílicos graves que viven en el internado médico

hemofilia diaria. testimonio

París, 34, padre de dos hijos, vieron con Julien Hemofilia A severa desde una edad temprana: "El generalmente es el momento más difícil para un hemofílico, es en este momento que las convulsiones son las más frecuentes.

Por mi parte, me salvaron relativamente. Cuando era niño, estaba sangrando muy poco. Mi escolaridad y mis estudios fueron perfectamente normales. El director de la escuela y la enfermera sabían sobre mi enfermedad, pero casi ninguno de mis amigos sí. Raramente sentía que era diferente, mi infancia fue bien. "

Hoy empleado del banco, Julien se siente afortunado, a pesar de una prótesis en la rodilla izquierda en 2006 y pidió a algunos problemas en las articulaciones:" Desde que tenía 15 años, me inyecto mi mismo el tratamiento, proporcionando una gran autonomía Voy al hospital solo cuando el dolor es demasiado fuerte, algo bastante raro. "

Hemofilia: ¿Qué progreso de espera A pesar de que el tratamiento preventivo de la hemofilia es un gran paso adelante, tiene limitaciones En primer lugar, es pesado :. "El tratamiento debe iniciarse al comienzo de la enfermedad, por lo general a uno o dos años de edad, especifica Philippe de Moerloose

Luego, las inyecciones son hechas por una enfermera o un padre, luego por el niño desde los 12 años. Dos a tres inyecciones por semana es un dispositivo muy pesado, especialmente para un niño. "

Haciendo el tratamiento más ligero Los investigadores deberían desarrollarse dentro de los 5 años medicamentos con una mayor duración de acción, para maximizar las inyecciones de espaciadores

. Otra forma sería administrar el tratamiento en forma oral, que actualmente es imposible.

Por otro lado, los tratamientos con plasma y recombinantes tienen una efectividad a veces aleatoria. Este último tipo de atención es en algunos casos el origen del desarrollo en el paciente hemofílico de inhibidores, haciendo que los tratamientos sean progresivamente ineficaces.

Cure la hemofilia? La mayor esperanza sería, por lo tanto, no solo de para curar, pero para curar la hemofilia: "La investigación en terapia génica es prometedora y exitosa, pero es demasiado pronto para decir cuándo estará disponible el tratamiento curativo",

Pr Philippe concluye de Moerloose
Conozca más
-